RNA-Interferenz: Gene mit RNA-Wirkstoffen ausschalten

Die RNA-Interferenz (RNAi) ist ein natürlicher Prozess, um Gene zielgerichtet auszuschalten, und findet in zahlreichen Organismen statt. Die entscheidende Rolle spielt dabei Ribonukleinsäure (RNA), die in Form von kleinen RNA-Fragmenten (small interfering RNA, siRNA) auch thera­peutisch genutzt wird. Wie funktioniert RNAi, gegen welche Erkrankungen wird sie therapeutisch ein­gesetzt, und welche Wirkstoffe stecken in der Pipeline?